総合医学研究所 先端医療研究領域
iPS細胞応用医学研究分野Division of iPS Cell Applied Medicine
研究室概要
iPS 細胞の発見により急速に発展している幹細胞学の技術を駆使したヒト細胞による先端医学研究の推進を目指して、2019年2月にヒト幹細胞制御研究分野として発足し、2023年4月より iPS 細胞応用医学研究分野に改称しました。
マウスなどのモデル生物を使った基礎研究の成果を医療応用へ展開したときに多くが治験段階で脱落するのは、ヒトの生体内を正確に模した系で検討する必要があることを示しています。特に、脳神経系に関しては、近年、著名な科学誌に発表された研究でマウスなどとヒトの脳は大きく異なる特性がありヒト脳神経疾患の基盤研究においてマウスが有益なモデルにならないことが示唆されています。一方、ヒトの細胞株を用いた従来の培養皿の中での2次元培養系は生体内とは異なるものをみているという課題があります。多能性幹細胞から作製するオルガノイド／アッセンブロイドは、iPS 細胞技術と並び幹細胞生物学から生まれた生命科学分野において核となる最先端技術の一つとして、上述の課題克服の切り札と考えられています。
本研究分野では、iPS 細胞技術を駆使し、最先端医療に資する研究を目指しています。
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TEL: 076-286-2211（内線3984）
所属者紹介
主な研究業績
- Kobayashi Y, Shigyo M, Platoshyn O, Marsala S, Kato T Jr, Takamura N, Yoshida K, Kishino A, Bravo-Hernandez M, Juhas S, Juhasova J, Studenovska H, Proks V, Driscoll SP, Glenn TD, Pfaff SL, Ciacci JD and Marsala M. Expandable Sendai-virus-reprogrammed human iPSC neuronal precursors: in vivo post-grafting safety characterization in rats and adult pig. Cell Transplantation. In press.
- Shigyo M, Kobayashi Y, Platoshyn O, Marsala S, Kato T Jr, Takamura N, Yoshida K, Kishino A, Bravo-Hernandez M, Juhas S, Juhasova J, StudenovskaH, Proks V, Ciacci JD, Marsala M. Derivation of Sendai-virus-reprogrammed human iPSCs-neuronal precursors: In vitro and in vivo post-grafting safety characterization. Cell Transplantation. 2023 Jan-Dec; 32: 9636897231163232. doi: 10.1177/09636897231163232.
- Al-Akashi Z, Zujur D, Kamiya D, Kato T Jr, Kondo T, Ikeya M. Selective vulnerability of human-induced pluripotent stem cells to dihydroorotate dehydrogenase inhibition during mesenchymal stem/stromal cell purification. Frontiers in Cell and Developmental Biology. 2023 Feb 6; 11: 1089945. doi: 10.3389/fcell.2023.1089945.
- Kato T Jr, Muotri AR. Mapping the hotspots for DNA repair synthesis in human brain organoids. Cell Death & Differentiation. 2021 Nov; 28(11): 3193-3195. doi: 10.1038/s41418-021-00863-3.
- Strnadel J, Carromeu C, Bardy C, Navarro M, Platoshyn O, Glud AN, Marsala S, Kafka J, Miyanohara A, Kato T Jr, Tadokoro T, Hefferan MP, Kamizato K, Yoshizumi T, Juhas S, Juhasova J, Ho CS, Kheradmand T, Chen P, Bohaciakova D, Hruska-Plochan M, Todd AJ, Driscoll SP, Glenn TD, Pfaff SL, Klima J, Ciacci J, Curtis E, Gage FH, Bui J, Yamada K, Muotri AR, Marsala M. Survival of syngeneic and allogeneic iPSCs-derived neural precursors after spinal grafting in minipigs. Science Translational Medicine. 2018 May 9; 10(440): eaam6651. doi: 10.1126/scitranslmed.aam6651.
主な外部研究資金
- 令和５年度~７年度 国立研究開発法人日本医療開発機構（AMED）
再生・細胞医療・遺伝子治療実現加速化プログラム（疾患特異的iPS細胞を用いた病態解明・創薬研究課題）分野2：「機能性オルガノイドを用いた運動ニューロン疾患遺伝子治療薬スクリーニング系の確立」、研究開発分担者；加藤友久 - 令和５年度~７年度 国立研究開発法人日本医療開発機構（AMED）
再生・細胞医療・遺伝子治療実現加速化プログラム（再生・細胞医療・遺伝子治療研究開発課題（非臨床PoC取得研究課題））：「SOD1変異ALSに対する遺伝子編集治療法の開発」、研究開発分担者；加藤友久 - 令和６年度~８年度 国立研究開発法人日本医療開発機構（AMED）
再生医療等実用化研究事業：「近位筋優位遺伝性運動感覚ニューロパチーに対する遺伝子治療開発に向けた非臨床試験」、研究開発分担者；加藤友久